El Ministerio de Sanidad ha incluido en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) el nuevo tratamiento de terapia génica onasemnogén abeparvovec (Zolgensma) para el tratamiento de pacientes con Atrofia Muscular Espinal tipo 1 y presintomáticos. La fijación de precio de este medicamento fue acordada en la reunión de la CIPM celebrada el pasado 28 de octubre y se basa en un modelo de financiación mixto compuesto por un acuerdo de pago por resultados y un acuerdo de pago por volumen, en el que se utilizará la plataforma VALTERMED como medio para recoger y evaluar los resultados. Se estima que con esta terapía se podrían beneficiar al año unos 30 pacientes pediátricos en España.
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