La llegada de nuevas terapias avanzadas al arsenal de los sistemas sanitarios -como la terapia génica, terapia celular somática y productos de ingeniería tisular- está ofreciendo nuevas estrategias terapéuticas y oportunidades para algunas enfermedades que hasta el momento carecen de tratamientos eficaces. Algunas de estas terapias han hecho posible curar enfermedades con gran carga de morbimortalidad, convertir en crónicas enfermedades antes mortales, cambiar el pronóstico de patologías muy discapacitantes o mejorar de forma sustancial las tasas de supervivencia de distintos tipos de cáncer.
Esta medicina de precisión, fruto del avance de disciplinas como la proteómica y la genómica funcional y del imparable proceso de digitalización, supone un cambio de paradigma en los avances farmacológicos, ya que se trata de tratamientos que no son iguales para todos los pacientes, sino que se ajustan a las necesidades específicas de cada paciente o grupo de pacientes. Ya se han aprobado nuevas terapias de este tipo para enfermedades como la atrofia muscular espinal o las terapias Car-T para enfermedades oncohematológicas, y de los 8.000 medicamentos que hay actualmente en investigación hasta el 50% tiene el potencial de ser medicamentos personalizados para combatir patologías causadas por tumores sólidos, trastornos neurológicos, dolor y otras afecciones.
